La división de Tecnología Celular se centra en el desarrollo de estrategias de terapia génica y celular para el tratamiento de enfermedades metabólicas hereditarias. Las líneas de investigación comprenden tanto el estudio de la biología básica de estas enfermedades, como el desarrollo de modelos celulares y animales basados en técnicas de ingeniería genética, como la aplicación de la edición génica en enfermedades como la Hyperoxaluria Tipo I o la Deficiencia en Piruvato Quinasa (PKD). 

Por otro lado, en el campo de la terapia génica, la división de Tecnología Celular está centrada en el desarrollo de vectores lentivirales para el tratamiento de la Deficiencia en Piruvato Quinasa (PKD) y para el tratamiento de la Anemia Diseritropoyetica Congenita tipo II (CDAII). Estas investigaciones han llevado al desarrollo de un ensayo clínico para el tratamiento de pacientes con Deficiencia en Piruvato Quinasa.

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