Research Activities

 
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Research areas

  • Preclinical and clinical studies of gene and cell therapy for rare diseases.
  • Preclinical and clinical studies of gene and cell therapy of inflammatory and autoimmune diseases.
  • Research and therapeutic applications of stem cells.
  • Regenerative medicine.
  • Development of new experimental models of disease.
  • Development of new drugs for advanced therapies.

Research projects

Title: Gene editing as a novel therapeutic strategy in Fanconi anemia (FANEDIT)
PI: Paula Rio 

Starting year: 2021; End year: 2024
Agency: 
IIIS-Fundación Jiménez Díaz

 
Title: Nuevas aproximaciones para el diagnóstico y tratamiento de la anemia diseritropoyética congénita: Secuenciación masiva y terapia génica. Logo Proyecto AvanceCDA
PI: José Carlos Segovia Sanz

Starting year: 2020; End year: 2023
Reference: RTC2019-007074-1; Agency: Proyectos de I+D+I "RETOSCOLABORACIÓN". Ministerio de Ciencia e Innovación

Title: GENCURE: New approaches for the treatment of inherited bone marrow failure disorders 
PI: Paula Rio; Guillermo Güenechea

Starting year: 2019; End year: 2021
Reference: RTI2018-097125-B-I00Agency: Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas

Title: Caracterización y mejora terapéutica de las células estromales mesenquimales en patologías del sistema hematopoyético.
PI: Rosa Yáñez

Starting year: 2019; End year: 2021
Reference: PI18/01379; Agency: Instituto de Salud Carlos III

Title: Preclinical studies to demostrate the efficacy and the safety of an ex vivo gene therapy approach in Diamond Blackfan Anemia with lentiviral vectors.
PI: Susana Navarro - JA Bueren

Starting year: Jun 2018; End year: May 2021
Reference: CIBERER 17-EERR-15  ; Agency: CIBERER

Title: Terapia celular con células madre mesenquimales para el tratamiento de la artritis reumatoide. 
PI: Marina Garín

Starting year: 2018; End year: 2020
Reference: PI17-01161  ; Agency: Instituto de Salud Carlos III 

Title: Terapia génica para la deficiencia en Piruvato Quinasa: demostración definitiva de la eficacia de la terapia génica de adición y establecimiento de estrategias edición génica. 

PI: Jose Carlos Segovia
Starting year: 2018; End year: 2021
Reference: SAF2017-84248-P  ; Agency: Plan Nacional del Ministerio (MINEICO)

Title: Estudios preclínicos para la terapia génica de la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria Tipo I.
PI: Elena Almarza Novoa
Starting year: 2018; End year: 2020
Reference: SAF2015-68073-R; Agency: MINECO. Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación orientada a los retos de la sociedad, en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación.

Title: Terapia génica y otras terapias innovadoras para el tratamiento de los síndromes congénitos con fallo de médula osea. "FAMOCURE"
PI: Guillermo Güenechea Amurrio y Paula Río Galdo.
Starting year: 2016; End year: 2018.
Reference: SAF2015-68073-R; Agency: Ministerio de Economía, Industria y Competitividad. Cofinanciado con Fondos Feder

Title: Terapia génica 2.0: Nueva generación de vectores virales episomales de alta bioseguridad y su desarrollo pre-industrial. "EPISEVI 2.0"
PI: José Carlos Segovia.
Starting year: 2015; End year: 2019.
Reference: RTC-2015-3393-1; Agency: Ministerio de Economía y Competitividad. Cofinanciado con Fondos Feder

Title: Terapia Génica para la deficiencia en piruvato quinasa: Hacia su aplicación clínica en condiciones seguras. "PKRESET"
PI: José Carlos Segovia.
Starting year: 2015; End year: 2018.
Reference: SAF-2014-54885-R; Agency: Ministerio de Economía, Industria y Competitividad. Cofinanciado con Fondos Feder

Title: Recombinación homóloga asistida por CRISPR/Cas9 combinada con reprogramación directa como método para generar hepatocitos libres de enfermedad a partir de fibroblastos de pacientes con hiperoxaluira primaria tipo 1.
PI: María García Bravo.
Starting year: 2015; End year: 2016.
Agency: Fundación Eugenio Rodríguez Pascual.

Title: Efecto de las celulas mesenquimales derivadas de tejido adiposo en el tratamiento de la enfermedad del injerto contra huesped (EICH)
PI: Mª Luisa Lamana Luzuriaga
Starting year: 2014; End year: 2016.
Reference: PI13/01954; Agency: Instituto de Salud Carlos III.

Title: Constitución de una Unidad Mixta de Terapias Avanzadas entre el Ciemat y el Instituto de Investigación Sanitario de la Fundación Jiménez Díaz.
PI: Juan Antonio Bueren.
Starting year: 2014; End year: 2018.
Agency: Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz.

Title: Terapia celular y génica dirigida en anemia de fanconi "TARGET".
PI: Juan Antonio Bueren.
Starting year: 2013; End year: 2015.
Reference: SAF-2012-39834; Agency: Ministerio de Economía y Competitividad. Plan Nacional.

Title: Medicina regenerativa para tratar la anemia de Fanconi: generación de células iPSC específicas del paciente, libres de la enfermedad y capaces de diferenciarse en progenitores hematopoyéticos y plaquetas.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2013; End year: 2015.
Reference: 464/C/2012; Agency: Fundació La Marató de TV3.

Title: Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la movilización y colecta de células CD34+ tras tratamiento con plerixafor y filgrastim en pacientes con Anemia de Fanconi para su posterior uso en ensayos de terapia génica (FANCOSTEM).
PI: Cristina Díaz de Heredia, J Bueren.
Starting year: 2012; End year: 2016.
Reference: EC11-559; Agency: Ministerio de Sanidad. Convocatoria de Ensayos Clínicos Independientes.

Title: Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas movilizadas con mozobil y filgrastim y transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A. (FANCOLEN).
PI: Julián Sevilla, J Bueren.
Starting year: 2012; End year: 2013.
Reference: EC11-060; Agency: Ministerio de Sanidad. Convocatoria de Ensayos Clínicos Independientes.

Title: CellCAM: Una nueva generación de medicamentos celulares más eficaces y seguros.
PI: Julián Sevilla, J Bueren.
Starting year: 2012; End year: 2015.
Reference: S2010/BMD-2420; Agency: Comunidad de Madrid.

Title: REGENER-AR Bringing Regenerative Medicine into the market: Allogeneic eASCs. Phase IB/IIA clinical trial for treating Rheumatoid Arthritis.
PI: Marina I. Garín.
Starting year: 2012; End year: 2014.
Reference: 279174; Agency: FP7-HEALTH-2011-two-stage.

Title: Redes Telemáticas de Investigación Cooperativa en Salud: TERCEL.
PI: José Carlos Segovia.
Starting year: 2012; End year: 2017.
Reference: RD12/0019/0023; Agency: Instituto de Salud Carlos III.

Title: EUROFANCOLEN Phase I/II Gene therapy trial of Fanconi anemia patients with a new Orphan Drug consisting of a lentiviral vector carrying the FANCA gene: A coordinated International Action.
PI: Juan A. Bueren (Coordinador).
Starting year: 2013; End year: 2018.
Reference: 305421; Agency: Comisión de la Unión Europea (FP7).

Title: Estudios preclínicos de seguridad y eficacia de las MSCs en TAPH
PI: Maruja Lamana.
Starting year: 2010; End year: 2012.
Reference: PS09/01026; Agency: FIS.

Title: Redes Telemáticas de Investigación Cooperativa en Salud: TERCEL
PI: José Carlos Segovia.
Starting year: 2012; End year: 2017.
Reference: RD12/0019/0023; Agency: Instituto de Salud Carlos III.

Title: Transferencia de Tecnología en Hematopoyesis.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2010; End year: 2012.
Agency: Fundación Marcelino Botín.

Title: Tratamiento de la EICH con células MSCs.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2010.
Reference: PSE-010000-2009-3; Agency: SINGULAR CELLERIX Sb3.

Title: Convirtiendo las células madre en medicamentos: ASCs alogénicas y bioingenieria en sus aplicaciones clínicas.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2011.
Reference: PSE 2009-10000-2; Agency: Ministerio de Ciencia e Innovación. Proyecto Singular.

Title: Terapia enfermedades autoinmunes con MSCs.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2010.
Reference: PSE-010000-2009-3; Agency: Singular Cellerix Sb 5.

Title: Generación de IPs de pacientes con enfermedades genéticas.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2012.
Reference: PLE2009-0100; Agency: Ministerio de Ciencia e Innovación: Proyecto de Internacionalización de la Investigación.

Title: Biología y Aplicación de la Reprogramación de Células Hematopoyéticas al tratamiento de Enfermedades Hepáticas (ReproLiver).
PI: José Carlos Segovia.
Starting year: 2009; End year: 2012.
Reference: SAF2008-01883; Agency: Ministerio de Ciencia e Innovación.

Title: Nuevas estrategias para el estudio de la seguridad de la terapia génica en células madre.
PI: Guillermo Güenechea.
Starting year: 2009; End year: 2011.
Reference: PI080701; Agency: Instituto de Salud Carlos III. Fondo de Investigación Sanitaria.

Title: Persisting Transgenesis: PERSIST.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2012.
Reference: 222878; Agency: VI Programa Marco de la Comisión Europea.

Title: Nuevas terapias en anemia de Fanconi.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2012.
Reference: SAF2009-07164; Agency: Ministerio de Ciencia e Innovación: Plan Nacional.

Title: Consorcio oncológica.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2009; End year: 2012.
Reference: CEN-20091016; Agency: Centro de Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI). Ministerio Industria y Energía.

Title: Efectos de fármacos antitumorales de origen marino.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2007; End year: 2012.
Reference: CEN-20091016; Agency: Pharmamar.

Title: Ensayo clínico de Terapia génica.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2007; End year: 2009.
Reference: PI061005; Agency: FIS.

Title: Células madre mesenquimales: Propiedades biológicas y aplicaciones clínicas.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2007; End year: 2011.
Reference: P-BIO-0204-2006; Agency: Consejería Educación. Comunidad de Madrid.

Title: Redes Temáticas de Investigación Cooperativa en Salud: Red de Terapia Celular.
PI: José C. Segovia.
Starting year: 2007; End year: 2009.
Reference: RD06/0010/0015; Agency: Instituto de Salud Carlos III. Fondo de Investigación Sanitaria.

Title: Función inmunosupresora de galectina-1.
PI: Marina Garín.
Starting year: 2007; End year: 2010.
Reference: SAF2007-66227; Agency: Ministerio de Ciencia e Innovación.

Title: Application of Modern Biology in the Development of Improved Diagnostic Tools and More Efficient Therapies for Patients with Mutated Fanconi Anemia/BRCA Genes.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2007; End year: 2009.
Reference: GE-14332-FANCOGENE; Agency: Fundación Genoma España/CIBER-ER/ Pharmamar/ Asociación Española Anemia de Fanconi/CNIO/Universidad Autónoma Barcelona/Genzyme.

Title: Biología y terapia génica de la Anemia de Fanconi: un modelo de investigación translacional.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2006; End year: 2008.
Reference: SAF 2005-058; Agency: Ministerio de Educación y Ciencia.

Title: Estudio de los factores implicados en la regulación de la plasticidad de Células Madre de Médula Ósea
PI: José C. Segovia.
Starting year: 2006; End year: 2008.
Reference: SAF2005-02381; Agency: Ministerio de Educación y Ciencia.

Title: Hematopoyesis y Terapia Génica.
PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2005; End year: 2009.
Reference: CIEMAT/FMB 2005; Agency: Fundación Marcelino Botín.

Title: Concerted Safety and Efficiency Evaluation of Retroviral transgenesis in Gene Therapy of Inherited Diseases.
Coordinator PI: G. Wagemaker. PI: Juan A. Bueren.
Starting year: 2005; End year: 2008.
Reference: LSHB-CT-2004-5242; Agency: 6 programa Marco de la Comisión Europea.

Title: Optimización y prevalidación de estrategias in vitro para predicción de toxicidad aguda.
PI: Beatriz Albella (IP del Proyecto Español).
Starting year: 2005; End year: 2010.
Reference: LSHB-CT-2004-512051; Agency: UE Acuetox.

Title: Desarrollo de indicadores predictivos de respuesta a fármacos.
PI: Beatriz Albella.
Starting year: 2004; End year: 2007.
Reference: BIO2004-01727; Agency: CICYT.